« Comment concilier l’accès universel au traitement et la maîtrise des dépenses de santé, tout en sauvegardant une juste rémunération de l’innovation thérapeutique », interrogeait Catherine Pajares y Sanchez, rapporteure avec Christian Saout de l’avis du Conseil économique social et environnemental (Cese), lors d’un colloque sur ce thème(1). Le coût moyen des 30 thérapies ciblées disponibles, autour de 50 000 euros par an et par patient, est 5 à 10 fois plus élevé que celui des chimiothérapies classiques. L’immunothérapie coûte encore plus cher (80 000 euros par an et par patient pour Keytruda, dans le mélanome). Sans compter que « leur association ferait sérieusement grimper la note », selon Sylvie Castaigne (hématologue, membre du Cese), craignant d’être à l’avenir « limitée dans sa pratique quotidienne pour prescrire les nombreuses innovations de sa spécialité »(1). Certes, malgré le surcoût des nouveaux anticancéreux (à un peu plus de 1 milliard d’euros par an), « on ne refuse pas un traitement à un malade »(2), confirmait Thierry Philip, mais qu’en sera-t-il lorsque les 89 molécules en attente d’AMM ou d’extension d’indication arriveront sur le marché (« en 2025, les traitements représenteront 35 % de l’augmentation des dépenses de l’Assurance maladie »[2]) ? À l’instar de l’avis « remarquable » du Cese, Thierry Philip propose de réunir tous les acteurs concernés pour anticiper les réponses à donner à cette question qui le préoccupe depuis 2015 : avec d’autres cancérologues, il enjoignait alors la ministre de la Santé à « repenser entièrement le système de régulation du prix des médicaments » pour éviter « une situation qui posera un grave problème éthique ». Aujourd’hui, Thierry Philip veut faire de l’institut Curie, qu’il dirige, le fer de lance de cette réflexion ainsi qu’une référence en matière de transformation de technologies.
 

1. « Médicaments innovants, garantir l’accès aux soins », colloque organisé par le Cese en partenariat avec Territoires et santé et Malakoff Médéric, 19 mai 2017.
2. Conférence de presse, Institut Curie, 7 septembre 2017.

LA QUESTION DE L’IMPACT BUDGÉTAIRE DES INNOVATIONS EST NOUVELLE

La question du coût élevé des innovations, déjà connue pour les maladies rares, devient un réel problème de budget dès lors qu’un grand nombre de patients sont concernés (selon l’Association française pour l’étude du foie, il reste 150 000 patients ayant une hépatite C à traiter, encadré 1). Pour Étienne Caniard (Cese), il faut mettre à plat les mécanismes complexes de la fixation des prix, « où chacun a l’impression de tirer son épingle du jeu »(1). Déplorant l’absence de régulation du marché mondial (« une fois le prix fixé aux États-Unis, les autres pays n’ont qu’à suivre ; chaque pays paye un prix que l’autre ignore ») et européen (l’Agence européenne du médicament n’a pas de vision sur les prix), la mauvaise prise en compte de la dimension médico-économique (les économies liées à la diminution du nombre d’hospitalisations ne sont pas rapportées au poste médicament), le Cese recommande d’étudier l’impact financier des traitements innovants, d’améliorer la transparence (intégrer usagers et représentants de l’Assurance maladie dans les instances d’évaluation et de fixation du prix des médicaments), de rechercher de nouvelles règles de fixation des prix, ce qui suppose de définir un prix « juste ».

 

OÙ TROUVER DES GISEMENTS D’ÉCONOMIES ?

Les industriels justifient le prix des médicaments par la complexité de leur développement. Faut-il dissocier dans ce prix le coût de la recherche fondamentale, le plus souvent financée par des fonds publics, et celui de la recherche clinique et du développement financés par l’industriel, « puisqu’il serait logique que l’on ne paye pas deux fois » ? Ou encourager la transparence des prix et la concurrence, « par exemple en laissant les hôpitaux et cliniques décider du prix qu’ils acceptent de payer pour un médicament donné »(2) comme le souhaite Thierry Philip. Ou promouvoir la licence d’office (l’État autorise l’exploitation d’un brevet par un tiers, sans le consentement du titulaire des droits et à un coût bien moindre) ?
 

1. « Médicaments innovants, garantir l’accès aux soins », colloque organisé par le Cese en partenariat avec Territoires et santé et Malakoff Médéric, 19 mai 2017.
2. Conférence de presse, Institut Curie, 7 septembre 2017.

« Faut-il se référer au coût de production (protégé par le secret des affaires) augmenté d’une marge raisonnable ou faut-il rémunérer l’innovation utile au patient dans une logique du prix au résultat ? »(1), interroge Philippe Lamoureux, directeur général du Leem, tandis qu’Étienne Caniard s’insurge car « pour trouver une valeur ajoutée thérapeutique à la mesure de la performance des médicaments, on arrive à… une valeur équivalente aux économies réalisées, un non-sens car cette logique amène à un système de rentes ; combien devrait-on dès lors payer les vaccins ? »(1). Philippe Lamoureux, pour qui le poste médicament est le mieux maîtrisé de l’Ondam (encadré 2), égrène d’autres possibilités d’économies : choisir dans le panier des soins remboursables, gagner en efficience (prescrire les anti-TNFα en ville, comme en Allemagne), fixer le prix par indication, raccourcir le développement grâce aux études observationnelles en vie réelle de phase IV, recourir aux génériques… Tous s’accordent sur la nécessité de mieux évaluer l’efficacité (variable selon l’indication), de la réévaluer après la mise sur le marché, de financer la recherche de biomarqueurs pour ne traiter que les patients répondeurs, de mesurer l’intérêt des innovations : « On ne traiterait plus sur un pied d’égalité un médicament contre le cancer qui fait gagner – modestement – trois mois de survie, avec un produit d’immunothérapie qui révolutionne une maladie et guérit des malades jusque-là incurables »(1), explique Thierry Philip. Pourtant, « quatre mois de survie comptent pour une jeune mère ! »(2), réagit l’association Rose. « Osons débattre de la valeur de la vie, avance Patricia Marino, il faut être prêt à dire, à ce prix-là, on ne prend pas en charge. »(1) Mais « les patients ne sont pas prêts à ce qu’on ne rembourse pas un médicament n’améliorant pas suffisamment la qualité de vie »(2), prévient Catherine Simonin (France Assos Santé, Ligue contre le cancer), qui imagine négocier le prix en fonction de la durée du traitement. Jean-François Bergmann (hôpital Lariboisière) souligne l’intérêt d’éduquer au bon usage des médicaments « toujours trop chers s’ils sont mal utilisés »(1). Pour Étienne Caniard, « la première priorité, c’est la pertinence de la prescription. L’enjeu est aussi l’organisation des parcours, c’est là que résident les gisements d’économies »(1). Pour Thierry Philip, les Français, mal informés (seuls 4 sur 10 ont entendu parler des Plans cancer) et sous-estimant les coûts de prise en charge (encadré 3), comprennent que leur système de protection sociale (9 sur 10 y sont très attachés, avec un bémol pour les moins de 35 ans) ne pourra pas continuer à garantir un accès équitable aux thérapies innovantes, et ce d’abord en raison du prix élevé des médicaments. Mais « ils ne se rendent pas compte que la prévention est la meilleure façon de réaliser des économies », regrette-t-il.
 

 

1. « Médicaments innovants, garantir l’accès aux soins », colloque organisé par le Cese en partenariat avec Territoires et santé et Malakoff Médéric, 19 mai 2017.
2. Conférence de presse, Institut Curie, 7 septembre 2017.

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